據(jù)英國媒體11月26日報道，英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已支持賽諾菲Sarclisa （isatuximab）用于四線治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。在藥品成本監(jiān)管者發(fā)布最終指南后，患有難治性MM患者將在英格蘭和威爾士的國家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）上獲得這種新的治療方法。

據(jù)報道，Sarclisa的使用目前在英國NHS的常規(guī)資金中仍沒有得到批準(zhǔn)，NHS指出：“因為臨床數(shù)據(jù)存在局限性，成本效益估計還不確定”。但英國癌癥藥物基金（CDF）推薦了Sarclisa作為一種靜脈輸注制劑，將聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松作為治療復(fù)發(fā)和難治性MM成人患者的一種選擇。

CDF的支持將允許臨床醫(yī)生為那些此前已經(jīng)使用過泊馬度胺和蛋白酶體抑制劑的MM患者提供賽諾菲的治療方案，如果患者以前接受過三種治療方案，那么他們的疾病已經(jīng)從上次治療中再次進展，需要更進一步的治療選擇。

患者將通過CDF使用Sarclisa，該藥物將增加作為MM的四線治療方案，每年大約有500人可以從這種聯(lián)合療法中獲益。目前臨床的四線治療方案包括單用泊馬度胺和地塞米松組合或強生Darzalex（daratumumab）。

同時，NICE會收集正在進行的臨床試驗和NHS的使用數(shù)據(jù)，以確定它是否真正具有成本效益。可見NICE會繼續(xù)評估Sarclisa的臨床價值，分析是否適合長期為該藥品付費。

Isatuximab是一種IgG1衍生的單克隆抗體，能選擇性地結(jié)合造血細胞和MM細胞（以及其他腫瘤細胞）表面的CD38，因此又稱為抗CD38單抗。MM是以骨髓中惡性漿細胞生成過多為特征的血液癌癥，骨髓瘤細胞表面糖蛋白CD38的均勻過度表達。盡管這些蛋白也在其他髓細胞和淋巴細胞上表達，但與骨髓瘤細胞相比，其表達程度相對較小。CD38糖蛋白具有多種重要的細胞功能，并且在骨髓瘤細胞表面大量存在，這一事實使其成為MM治療的理想靶點。與其他CD38抗體類似，isatuximab可調(diào)節(jié)CD38的NADase活性。然而與競爭對手強生daratumumab相反，isatuximab可以不需要交聯(lián)而直接刺激細胞凋亡。

作為賽諾菲十年來第一種全資擁有的癌癥藥物，Sarclisa今年3月和6月先后獲得美國和歐盟批準(zhǔn)，與泊馬度胺和地塞米松聯(lián)合用于治療至少接受過兩種治療方案（包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑）的MM成人患者。但當(dāng)時NICE在新指南草案中指出，與標(biāo)準(zhǔn)護理相比，Sarclisa給患者帶來的益處究竟有多大尚不得而知，且該藥的成本效益估計值超出了推薦范圍，因此并不推薦。(生物谷Bioon.com）